该技术技术基于CRISPR系统该技术对RNA进行编辑而不影响DNA相关研究已获美国国家卫生研究院的资助10月25日，MIT的华裔副教授张峰带领团队在他的实验室，开发了一种可以精确编辑RNA中单个碱基的基因编辑技术，名为“REPAIR”，有望治疗脑、肝脏、肾脏以及癌症等疾病，相比起编辑DNA也更安全。
这项最新的技术，基于CRISPR系统。该系统自从1993年被西班牙的研究者发现之后，几乎革命了基因医学领域。简单来说，CRISPR系统就是细菌的免疫系统，因为病毒能够将自己的基因整合到细菌上，而细菌为了抵抗病毒的入侵，便进化出CRISPR系统，能够将病毒基因从自己的染色体上切除，这也是细菌特有的免疫功能。而这其中全靠一种叫做Cas9的酶，它能够发现、切除并替代DNA的特定部分，利用这种酶，研究者就可以永久修改生物的基因。
但是基因编辑也面临很大的道德和安全问题。英国全面禁止进行人体基因编辑，此外在《自然》杂志上也有诸多担忧编辑人类基因从而产生安全问题的相关文章。毕竟不是每个人都会成为蜘蛛侠，一个不小心或许就成为电光人或者蜥蜴人。于是研究者便试图找到方法修改RNA，因为相比改变DNA，编辑RNA或许就要安全许多了，毕竟RNA仅是遗传信息的载体信使，编辑它或许就能实现治疗遗传变异疾病，同时又不影响基因组。而且RNA可自然降解，研究人员表示这是一个可逆的编辑，从这一点上讲也安全许多。为了达到编辑RNA的目的，研究者同样使用CRISPR系统，不过使用其中另一种叫做Cas13的酶，不同于上面提到的Cas9针对DNA，Cas13则靶向性针对RNA。研究人员从酶普雷沃菌中获得Psp Cas13b，最有效的一种Cas13酶。然后将其灭活，但保留其部分活性，用于与特定RNA片段结合。然后将其融合到一种被称为ADAR2的蛋白质中，该蛋白质能将RNA底物分子中的腺苷（A）催化水解脱氨成为肌苷（I），从而实现将RNA转录信息中的A变为I。在整个过程中，先是部分失活的Cas13b寻找RNA靶序列，然后ADAR2蛋白质进行基本转化。在实验中，该技术成功寻找到了51%的目标RNA，并且完成了当中20%-40%的RNA转化，在相关领域的实验中这个转化率算很高了。而这小小的从A到I的改变，都会对人类造成巨大的影响。人类基因组中有30亿对碱基，只要一个字母错误或突变，后果就不堪设想。目前已知有5万多种疾病就是遗传变异造成，其中有32000多种是由一对碱基互换而造成。目前该团队已经证明了该技术能够修复X型肾性尿毒症的致病突变，对其他疾病的测试还在继续。
这项研究的负责人张峰，2004年毕业于哈佛大学化学和物理系，随后在斯坦福大学获得化学和生物工程博士学位，他于2011年进入MIT从事遗传学、基因医疗相关方面的研究。而他最为知名的便是对CRISPR系统的研究，为了表彰他在CRISPR系统方面的研究，他于2013年获得MIT TR35奖，并于2014年获得国家科学基金会最高荣誉，此外还有国际上多项奖项，例如唐奖、奥尔巴尼医学中心奖、盖尔德纳基金会国际奖等。
张峰带领的团队已经从不同的细菌，包括金黄色葡萄球菌、嗜热链球菌等细菌提取不同的Cas9酶，以及最近的Cas13酶，都已证明能够对小鼠的基因进行靶向编辑，并且治疗遗传疾病，例如先天性十八指肠溃疡。目前欧洲药品管理局和FDA已对该公司部分药物授予批准。同时，他们还将其研究成果在其网页开放给全世界所有学者，张峰本人关于CRISPR系统的相关论文是其领域被引用最多次的论文。此外，他还是基因医疗公司Editas Medicine的创始人，已在纳斯达克上市。目前张峰在MIT的相关研究已获得美国国家卫生研究院的资助，他们下一步的计划是继续开发除Cas9和Cas13其他类型的酶，用来编辑基因，并试图用于治疗癌症、帕金森、阿尔兹海默症等疾病。
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MIT School of Science
麻省理工学院科学学院
麻省理工学院科学学院于1932年在美国成立，是一所自然科学研究机构，创始母机构为麻省理工学院。现任院长为Michael Sipser。
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